ОЦЕНКА ЭФФЕКТИВНОСТИ ФЕРМЕНТОЗАМЕСТИТЕЛЬНОЙ ТЕРАПИИ У ДЕТЕЙ С БОЛЕЗНЬЮ ГОШЕ ПО ДАННЫМ МЕЖДУНАРОДНЫХ ИССЛЕДОВАНИЙ
https://doi.org/10.15690/pf.v11i3.1014
Аннотация
В статье представлены данные по истории создания и внедрения в клиническую практику патогенетической ферментозаместительной терапии пациентов с болезнью Гоше. Отмечены два главных этапа: начало применения аналога фермента -D-глюкозидазы, полученной из плаценты, — альглюцеразы; внедрение рекомбинантной глюкоцереброзидазы — имиглюцеразы. Показано, что единственным эффективным методом лечения болезни Гоше служит ферментозаместительная терапия, которая, по данным международных исследований, купирует основные клинические проявления болезни, улучшая качество жизни больных и не оказывая выраженных побочных эффектов. В настоящее время используют имиглюцеразу, под действием которой происходит гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида по обычному пути метаболизма мембранных липидов. Имиглюцераза показана для длительной заместительной ферментотерапии у больных с подтвержденной болезнью Гоше 1-го и 3-го типа.
Об авторах
О. С. Гундобина
Научный центр здоровья детей, Москва
Россия
кандидат медицинских наук, заведующая отделением восстановительного лечения детей с болезнями органов
пищеварительной системы НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения ФГБУ «Научный центр здоровья детей»
Россия
кандидат медицинских наук, заведующая отделением восстановительного лечения детей с болезнями органов
пищеварительной системы НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения ФГБУ «Научный центр здоровья детей»
Г. Б. Мовсисян
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
Л. С. Намазова-Баранова
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
Список литературы
1. Zimran А., Elstein D. Review of the safety and efficacy of imiglucerase treatment of Gaucher disease. Biologics: Targets and Therapy. 2009; 3: 407–417.
2. Charrow J., Esplin J. A., Gribble T. J., Kaplan P., Kolodny E. H., Pastores G. M. et al. Gaucher disease: Recommendations on diagnosis, evaluation, and monitoring. Arch Intern Med. 1998; 158: 1754–1760.
3. Weinreb N. J., Goldblatt J., Villalobos J., Charrow J., Cole J. A., Kerstenetzky M., vom Dahl S., Hollak C. Long-term clinical outcomes in type 1 Gaucher disease following 10 years of imiglucerase treatment. J Inherit Metab Dis. 2013; 36: 543–553.
4. Deegan P. B., Cox T. M. Imiglucerase in the treatment of Gaucher disease: a history and perspective. Drug Design, Development and Therapy. 2012; 6: 81–106.
5. Brady R. O. Enzyme replacement in the sphingolipidoses. In: J. A. Barrander, R. O. Brady, eds. The Molecular Basis of Lysosomal Storage Disorders. Orlando, Fla: Academic Press. 1984. Р. 461–478.
6. Barton N. W., Furbish F. S., Murray G. J., Garfield M., Brady R. O. Therapeutic response to intravenous infusions of glucocerebro-sidase in a patient with Gaucher disease. Proc Nat Acad Sci. 1990; 87: 1913–6.
7. Hollak C. E. M., Aerts J. M. F.G., Van Weely S. et al. Enzyme sup-plementation therapy for type 1 Gaucher disease: efficacy of very low dose alglucerase in 12 patients. Blood. 1993; 82: 33A.
8. Гундобина О.С. Болезнь Гоше у детей: основные аспекты. Фарматека. 2013; 14 (267): 70–73.
9. Grabowski G. A., Hopkin R. J. Enzyme therapy for lysosomal storage disease: Principles, practice, and prospects. Annu Rev Genomics Hum Genet. 2003; 4: 403–436.
10. Г ундобина О. С., Комарова Е. В., Намазова-Баранова Л. С., Геворкян А. К., Мовсисян Г. Б. Болезнь Гоше у детей. Педиатрическая фармакология. 2013; 10 (3): 72–75.
11. Pastores G. M., Weinreb N. J., Aerts H., Andria G., Cox T. M., Giralt M., Grabowski G. A., Mistry P. K., Tylki-Szymanska А. Therapeutic Goals in the Treatment of Gaucher Disease. Semin Hematol. 2004; 41 (5): 4–14.
12. Mistry P. K., Cappelini M. D., Lukina E., Ozsan H., Pascual S. M., Rosem baum H., Solano M. H., Spigelman Z., Villarrubia J., Watman N. P., Massenkeil G. Consensus Conference: A reappraisal of Gaucher disease — diagnosis and disease management algorithms. Am J Hematol. 2011; 86 (1): 110–115.
13. Weinreb N. J., Charrow J., Andersson H. C., Kaplan P., Kolodny E. H., Mistry P. et al. Effectiveness of enzyme replacement therapy in 1,028 patients with type 1 Gaucher disease after 2–5 years of treatment: A report from the Gaucher Registry. Am J Med. 2002; 113: 112–119.
14. Andersson H., Kaplan P., Kacena K., Yee J. Eight-year clinical outcomes of long-termenzyme replacement therapy for 884 children with Gaucher disease type 1. Pediatrics. 2008; 122 (6): 1182–1190.
15. Shehi B., Bocari G., Vyshka G., Xhepa R., Alushani D. Gaucher’s Disease in Albanian Children: Casuistics and Treatment Iran. J Pediatr. 2011; 21 (1): 1–7.
16. Mistrya P. K., Weinrebb N. J., Kaplanc P., Coled J. A., Gwosdowd A. R., Hangartnere T. Osteopenia in Gaucher disease develops early in life: Response to imiglucerase enzyme therapy in children, adolescents and adults. Blood Cells Mol Dis. 2011; 46 (1): 66–72
Рецензия
Для цитирования:
Гундобина О.С., Мовсисян Г.Б., Намазова-Баранова Л.С. ОЦЕНКА ЭФФЕКТИВНОСТИ ФЕРМЕНТОЗАМЕСТИТЕЛЬНОЙ ТЕРАПИИ У ДЕТЕЙ С БОЛЕЗНЬЮ ГОШЕ ПО ДАННЫМ МЕЖДУНАРОДНЫХ ИССЛЕДОВАНИЙ. Педиатрическая фармакология. 2014;11(3):80-84. https://doi.org/10.15690/pf.v11i3.1014
For citation:
Gundobina O.S., Movsisyan G.B., Namazova-Baranova L.S. EVALUATION OF ENZYME REPLACEMENT THERAPY EFFECTIVENESS IN CHILDREN WITH GAUCHER’S DISEASE ACCORDING TO THE INTERNATIONAL STUDIES. Pediatric pharmacology. 2014;11(3):80-84. https://doi.org/10.15690/pf.v11i3.1014
Просмотров: 913
Послать статью по эл. почте 