Резолюция по итогам Экспертного совета «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера»
https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247
Аннотация
9 июня 2021 г. в Москве при поддержке компании «Такеда» состоялся совет экспертов на тему «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера».
Список литературы
1. Neufeld Е, Muenzer J. The mucopolysaccharidosis. In: The Metabolic and Molecular Basis of Inherited Disease. Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, eds. 8th ed. New York, NY: McGraw-Hill; 2001. pp. 3421-3452.
2. Scarpa М, Almassy Z, Beck М, et al. Mucopolysaccharidosis type II: European recommendations for the diagnosis and multidisciplinary management of а rare disease. Orphanet J Rare Dis. 2011;6:72-77. doi: 10.1186/1750-1172-6-72
3. Muenzer J, Jones SA, Tylki-Szymanska А, et al. Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS): insights, achievements, and lessons learned from а global patient registry. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):82. doi: 10.1186/s13023-017-0635-z
4. Meikle PJ, Hopwood JJ, Clague АЕ, Carey WF. Prevalence of lysosomal storage disorders. JAMA. 1999;281(3):249-254. doi: 10.1001/jama.281.3.249
5. Wraith JE, Scarpa М, Beck М, et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): а clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008;167(3):267-277. doi: 10.1007/s00431-007-0635-4
6. Sampayo-Cordero М, Miguel-Huguet В, Pardo-Mateos А. Agreement between results of meta-analyses from case reports and clinical studies, regarding efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II (MPS-II). А new tool for evidence-based medicine in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):230. doi: 10.1186/s13023-019-1202-6
7. Bradley L, Haddow Н, Palomaki G. Treatment of mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): results from а systematic evidence review. Genet Med. 2017;19(11):1187-1201. doi: 10.1038/gim.2017.30
8. Guffon N, Heron В, Chabrol В. Diagnosis, quality of life, and treatment of patients with Hunter syndrome in the French healthcare system: а retrospective observational study. Orphanet J Rare Dis. 2015;10:43. doi: 10.1186/s13023-015-0259-0
9. Giugliani R, Federhen А, Rojas MV, et al. Mucopolysaccharidosis I, II, and VI: Brief review and guidelines for treatment. Genet Mol Biol. 2010;33(4):589-604. doi: 10.1590/S1415-47572010005000093
Рецензия
Для цитирования:
Резолюция по итогам Экспертного совета «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера». Педиатрическая фармакология. 2021;18(4):324-326. https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247
For citation:
Resolution on the results of the Expert council «Modern options of enzyme replacement therapy in Hunter syndrome management». Pediatric pharmacology. 2021;18(4):324-326. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247
Просмотров:
324
Послать статью по эл. почте 