Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило к применению препарат Miplyffa (аримокломол) от Zevra Therapeutics, предназначенный для борьбы с редким и фатальным генетическим заболеванием — болезнью Ниманна – Пика типа C. Это первый препарат, одобренный для лечения этого типа заболевания.

Препарат разрешено использовать для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет. Его эффективность и безопасность были доказаны в ходе плацебо-контролируемого исследования с участием 50 пациентов. Аримокломол привел к замедлению прогрессирования заболевания на 0,2 балла по шкале R4DNPCCSS. Она оценивает состояние больных по 4 основным параметрам: способность к самостоятельному передвижению, речевые навыки, глотательная функция и мелкая моторика. В то же время у пациентов, получавших плацебо, состояние ухудшилось на 1,9 балла.

Благодаря препарату усиливается экспрессия генов, отвечающих за нормальную работу лизосом. Препарат активирует факторы транскрипции EB (TFEB) и E3 (TFE3) — белки, которые контролируют синтез этих органелл, утилизирующих из клеток различные вещества.

Болезнь Ниманна – Пика типа C — редкое генетическое заболевание, которое имеет тяжелые неврологические проявления (мозжечковая атаксия проявляется в нарушении координации движений, дизартрия — нечленораздельная речь, дисфагия — нарушение глотания, эпилептические припадки, дистония — непроизвольные мышечные сокращения, прогрессирующая деменция и др.), которые прогрессируют со временем и приводят к инвалидизации пациентов.

Это одна из трех форм болезни Ниманна – Пика, которая возникает из-за мутации в генах NPC1 и NPC2, участвующих в транспортировке холестерина и других липидов внутри клетки. В среднем люди с этим заболеванием живут около 13 лет.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-niemann-pick-disease-type-c

https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-dlya-lecheniya-bolezni-Nimanna-Pika-tipa-C.html

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Hympavzi для плановой профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В без ингибиторов фактора IX (нейтрализующих антител). Препарат предназначен для подкожного введения один раз в неделю с помощью автоматического инъектора.

Hympavzi — это новый тип препарата, который вместо замены фактора свертывания работает за счет снижения количества и, следовательно, активности естественного антикоагуляционного белка, называемого ингибитором пути тканевого фактора. Это увеличивает количество тромбина — фермента, который вырабатывается, что имеет решающее значение для свертывания крови. Ожидается, что это уменьшит или предотвратит частоту эпизодов кровотечения.

Одобрение Hympavzi основано на открытом многоцентровом исследовании 116 взрослых и детей мужского пола с тяжелой формой гемофилии А или тяжелой формой гемофилии В, обе без ингибиторов. В ходе исследования применение препарата в течение 12 мес способствовало снижению частоты кровотечений на 92% по сравнению со стандартом лечения.

Hympavzi — это второй препарат Pfizer для лечения гемофилии, получивший одобрение FDA в этом году (первый — генный препарат Beqvez против гемофилии В). Аналитики LSEG ожидают, что продажи Hympavzi достигнут $300 млн к 2030 г.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b

Вакцина против оспы обезьян была одобрена Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для применения у детей старше 12 лет.

Вакцина JYNNEOS производства Bavarian Nordic ранее была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), но только для взрослых старше 18 лет. Однако во время вспышки инфекции в 2022 г. FDA предоставило разрешение на экстренное применение вакцины для подростков.

Несмотря на то, что Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) допускает использование вакцины «не по назначению» для лиц младше 8 лет, тем не менее, рекомендует ее применение только среди взрослых. Однако одобрение ВОЗ может стать ориентиром для национальных властей и позволить международным гуманитарным организациям закупать и распространять вакцину.

Демократическая Республика Конго (ДРК), одна из наиболее пострадавших от текущей вспышки, не планирует вакцинировать лиц младше 18 лет в рамках первой волны иммунизации вакциной производства Bavarian Nordic. В то же время в Японии вакцина против оспы обезьян от компании KM Biologics уже одобрена для детей, но для ее введения требуется специальная игла.

Решение EMA не является обязательным для стран за пределами Европы, но власти ДРК сослались на оценку вакцины Bavarian Nordic при экстренном одобрении ее использования внутри страны в июне, а также упомянули одобрение FDA. По данным ВОЗ, с начала вспышки в январе в Африке зарегистрировано около 25 100 случаев заболевания и более 720 смертей, причем большинство случаев зафиксировано в ДРК.

Источник: https://gxpnews.net/2024/09/vakczina-bavarian-nordic-ot-ospy-obezyan-odobrena-dlya-podrostkov-v-es/

Уважаемые коллеги!

Союз педиатров России приглашает вас принять активное участие в работе ХХVI Конгресса педиатров России с международным участием «Актуальные проблемы педиатрии», который состоится в Москве в гибридном формате с 28 февраля по 2 марта 2025 года.

Делимся радостной новостью — наш журнал «Педиатрическая фармакология» включен в список библиографической и реферативной базы данных рецензируемой научной литературы Scopus* на основании решения Экспертного совета по отбору контента в Scopus (Scopus Content Selection and Advisory Board).

Индексация в базе данных Scopus стала важным этапом в развитии журнала и признанием достижений экспертного сообщества редакторов и авторов. Это дает возможность сделать доступными результаты научных исследований для огромной научной аудитории из разных стран мира.

Журнал «Педиатрическая фармакология» занимает 36-е место в рейтинге SCIENCE INDEX за 2023 год по тематике «Медицина и здравоохранение» (из 547 журналов в данной тематике) и опережает все педиатрические журналы. Двухлетний импакт-фактор РИНЦ за 2023 год составляет 0,617. Двухлетний импакт-фактор РИНЦ с учетом цитирования из всех источников за 2023 год — 1,012. Пятилетний импакт-фактор РИНЦ за 2023 год — 0,825.

Таким образом, в настоящее время наш журнал индексируется в следующих базах данных: SCOPUS, DOAJ, VINITI RAN Referativnyi Zhurnal; Ulrich's International Periodicals Directory, РИНЦ, EMBASE, BASE, Copac (UK, Jisc), ROAD, The European Library, Research Bible, AcademicKeys.com, CYBERLENINKA.

Благодарим редакторов, рецензентов и авторов за плодотворную работу над журналом и надеемся на дальнейшее сотрудничество!

* База Scopus — крупнейшая в мире единая библиографическая и реферативная база данных рецензируемой научной литературы, созданная в 2004 году академическим издательством Elsevier. Доступ к ней осуществляется по институциональной подписке.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) обновила список приоритетных бактериальных патогенов (BPPL) и предупредила о растущей устойчивости болезнетворных организмов к противомикробным препаратам (УПП). Организация констатировала, что патогены критического уровня приоритетности, такие как грамотрицательные бактерии, «представляют серьезную глобальную угрозу».

Как сообщила женевская штаб-квартира ВОЗ, этот перечень включает 15 семейств бактерий, выделенных в группы критического, высокого и среднего уровня приоритетности.

В организации пояснили, что УПП возникает в том случае, когда бактерии, вирусы, грибы и паразиты перестают реагировать на лекарства, что «увеличивает риск распространения болезней». Такая устойчивость «во многом обусловлена неправильным и избыточным использованием противомикробных препаратов». В новом списке ВОЗ «дана систематизированная оценка глобальному бремени, вызванному распространением лекарственно-устойчивых бактерий», как заявил исполняющий обязанности помощника генерального директора ВОЗ Юкико Накатани. По его словам, этот документ «имеет важное значение для определения направлений финансирования и преодоления кризиса в сфере производства и доступа к антибиотикам». Он пояснил, что с момента публикации в 2017 г. первого списка приоритетных бактериальных патогенов «угроза устойчивости к противомикробным препаратам усилилась», и это привело к ослаблению действия многих антибиотиков, а также «поставило под угрозу многие достижения современной медицины».

ВОЗ констатировала, что патогены критического уровня приоритетности, такие как грамотрицательные бактерии, «представляют серьезную глобальную угрозу». Эти бактерии обладают естественной способностью «находить новые способы противостоять лечению».

Патогены высокого уровня приоритетности, такие как бактерии рода Salmonella и Shigella, становятся причиной «крайне высокого бремени в странах с низким и средним уровнем доходов». К патогенам среднего уровня приоритетности относятся стрептококки групп A и B, которые впервые внесены в список в 2024 г. Они требуют повышенного внимания среди уязвимых групп населения, включая детей и пожилых.

В ВОЗ подчеркнули необходимость комплексного подхода к решению проблемы УПП. В частности, требуется обеспечить «всеобщий доступ к качественным и доступным по цене средствам профилактики».

Источник: https://tass.ru/obschestvo/20834533

Европейское агентство лекарственных средств (EMA) 25 апреля 2024 г. рекомендовало выдать регистрационное удостоверение на препарат Altuvoct (эфанесоктоког альфа) для лечения и профилактики кровотечений у взрослых и детей с гемофилией А, вызванной дефицитом фактора VIII.

У пациентов с этим генетическим заболеванием в крови отсутствует специфический свертывающий белок. Тяжесть симптомов варьирует от легкой до тяжелой в зависимости от количества фактора VIII, присутствующего в крови, и его активности.

Активным веществом препарата является эфанесоктоког альфа — рекомбинантный человеческий фактор VIII, который заменяет недостающий фактор свертывания крови VIII, необходимый для эффективного гемостаза.

Наиболее распространенными побочными явлениями в результате применения препарата являются головная боль, рвота, экзема, сыпь, крапивница, артралгия, боль в конечностях, боль в спине и пирексия.

Полным показанием к применению эфанесоктокога альфа являются лечение и профилактика кровотечений у больных гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) всех возрастных групп.

Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/ema-approves-factor-viii-deficiency-clotting-drug-2024a100087e

Американская компания Taysha Gene Therapies получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сертификат передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для своего генотерапевтического препарата TSHA-102, предназначенного для лечения синдрома Ретта.

TSHA-102 — это генная терапия, которая предполагает использование вируса AAV9 для доставки гена MECP2 непосредственно в центральную нервную систему для лечения основной причины синдрома Ретта — редкого генетического заболевания, вызванного мутациями в гене MECP2, которые влияют на развитие мозга. Оно встречается преимущественно у девочек и приводит к тяжелым умственным и физическим недостаткам.

Программа присвоения статуса RMAT предназначена для ускорения разработки и рассмотрения регенеративных терапий, направленных на лечение, модификацию или полное излечение серьезных заболеваний. Решение FDA о присвоении RMAT препарату Taysha подкреплено первичными результатами клинических исследований у взрослых и детей.

В августе 2023 г. FDA присвоило разработке TSHA-102 статус Fast Track Designation. Эта программа способствует ускоренной разработке и рассмотрению новых лекарств или биологических препаратов, которые предназначены для лечения серьезных или жизнеугрожающих состояний и при этом демонстрируют потенциал.

Источник: https://gxpnews.net/2024/05/fda-prisvoilo-status-rmat-gennoj-terapii-sindroma-retta-kompanii-taysha/?amp=1

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Xolremdi (мавориксафор) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с синдромом WHIM. Это крайне редкое генетическое заболевание, при котором иммунная система организма не функционирует должным образом. Так, в частности, оно вызывает рецидивирующие инфекции легких и провоцирует появление бородавок, связанных с вирусом папилломы человека.

Название синдрома происходит от симптомокомплекса: W (warts) — бородавки, H (hypogammaglobulinemia) — гипогаммаглобулинемия, I (infections) — инфекции и M (myelokathexis) — миелокатексис.

При синдроме WHIM снижается количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов, циркулирующих в организме. Как утверждает производитель — американская биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, препарат работает за счет того, что увеличивает количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов.

«Хотя информация о симптомах разнится, считается, что пациенты с синдромом WHIM могут иметь рецидивирующие инфекции, включая пневмонию, синусит и кожные инфекции. Также они подвержены риску опасных для жизни бактериальных и вирусных инфекций», — говорится на сайте FDA.

По данным агентства, WHIM встречается примерно у одного из 5 млн новорожденных. В медицинской литературе описано всего около 60 случаев заболевания.

Эффективность Xolremdi была оценена в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в котором принял участие 31 человек. За этот период времени препарат снизил количество инфекций на 40% по сравнению с плацебо, однако не справился с бородавками.

Среди побочных реакций наблюдались тромбоцитопения, сыпь, ринит, эпистаксис (кровотечение из носа), рвота и головокружение. Кроме того, известно, что Xolremdi может нанести вред внутриутробному ребенку, поэтому женщинам с детородным потенциалом следует рекомендовать использовать эффективные средства контрацепции при лечении.

Источник: https://gxpnews.net/2024/05/fda-odobrilo-pervyj-lp-protiv-redkogo-immunnogo-zabolevaniya-sindroma-whim/?amp=1

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило радиолигандную терапию (Radioligand therapies; RLT) Lutathera^® (дотатат лютеция Lu 177; lutetium Lu 177 dotatate) для лечения гастроэнтеропанкреатических нейроэндокринных опухолей (gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors; GEP-NET) у детей 12 лет и старше с диагнозом «позитивный рецептор соматостатина» (SSTR+). Это первая терапия, специально одобренная для детей с этим редким видом опухолей.

Решение принято на основании данных исследования NETTER-P, в которое были включены 11 пациентов в возрасте 12–18 лет с нейроэндокринными опухолями надпочечников и парасимпатических ганглиев (параганглиома). Novartis не раскрыла подробные данные, но отметила, что профиль безопасности соответствовал результатам исследования, в котором изучались взрослые пациенты.

Компания также заявила, что «расчетная поглощаемая доза радиации у педиатрических пациентов находилась в пределах установленных органных порогов для внешнего пучкового облучения и была сопоставима с таковой у взрослых».

GEP-NET считаются орфанным заболеванием и обычно растут медленно, но часто могут быть агрессивными, и их трудно лечить, если не обнаружить на ранней стадии. Эти опухоли известны тем, что их диагностируют на поздних стадиях, что усложняет лечение. По последним данным, около 10–20% пациентов детского возраста уже имеют метастазы на момент постановки диагноза.

Lutathera — это пептид-рецепторная радионуклидная терапия, которая использует высокодозное излучение для поражения и уничтожения раковых клеток. «Lutathera является самым первым препаратом, одобренным специально для детей с GEP-NET. RLT обладает исключительным потенциалом для формирования будущего лечения рака», — отметила Тина Дейнан, руководитель терапевтического направления Novartis Oncology в США.

Радиолигандная терапия представляет собой передовой рубеж в лечении рака, сочетая целевые радиоактивные изотопы с молекулами, которые могут специфически связываться с опухолевыми клетками. Этот метод позволяет напрямую доставлять радиацию к раковым клеткам, минимизируя повреждение окружающих здоровых тканей. Lutathera действует путем воздействия на клетки, экспрессирующие рецепторы соматостатина, которые преобладают во многих GEP-NET. Связавшись с этими рецепторами, меченая радиоактивным изотопом молекула доставляет летальное излучение непосредственно к опухолевым клеткам.

Источник: https://chemrar.ru/fda-odobrilo-pervuyu-terapiyu-nejroendokrinnyx-opuxolej-u-detej-ot-novartis/

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Onyda XR (клонидина гидрохлорид) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), сообщает производитель препарата Tris Pharma. Это первый одобренный нестимулирующий препарат в виде суспензии для борьбы с этим заболеванием.

Суспензия с пролонгированным высвобождением действующего вещества, принимаемая один раз в день, может использоваться самостоятельно или в качестве дополнительной терапии к одобренным FDA стимулирующим препаратам у пациентов в возрасте от 6 лет.

«Людям с СДВГ требуется целый ряд терапевтических опций, разработанных с учетом их индивидуальных потребностей, поскольку не каждое лекарство или вид терапии подходят каждому пациенту. Одобрение Onyda XR, первого жидкого нестимулирующего препарата для лечения СДВГ с ночной дозировкой, которая меняет профиль высвобождения, является удобным вариантом для пациентов, нуждающихся в лучшем контроле СДВГ», — заявила Энн Чайлдресс, доктор медицины, психиатр и президент Центра психиатрии и поведенческой медицины в Лас-Вегасе.

Onyda XR противопоказан пациентам с гиперчувствительностью к клонидину. Препарат также может вызывать дозозависимое снижение артериального давления и частоты сердечных сокращений. У пациентов, входящих в группу риска, следует часто контролировать показатели жизнедеятельности. В исследованиях таблеток с пролонгированным высвобождением отмечались сонливость и седативный эффект.

Источник: https://gxpnews.net/2024/05/fda-odobrilo-ne-otnosyashhijsya-k-stimulyatoram-zhidkij-preparat-ot-sdvg/?amp=1

18 апреля Экспертный совет государственного благотворительного фонда «Круг добра» рассмотрел внесение синдрома Ларона в перечень заболеваний фонда.

Синдром Ларона — наследственное заболевание, характеризующееся низким ростом, обусловленное дефектами гена рецептора соматотропного гормона (ген GHR), приводящими к нечувствительности периферических тканей к действию гормона роста. Для лечения синдрома Ларона назначается мекасермин (торговое наименование — Инкрелекс) — рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста 1. Введение мекасермина ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровни липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.

Эксперты одобрили категории детей и внесли лекарственный препарат мекасермин в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом. После уточнения возможностей поставки новый перечень отправят на утверждение попечительскому совету.

Источник: https://xn--80abfdb8athfre5ah.xn--p1ai/%d1%8d%d0%ba%d1%81%d0%bf%d0%b5%d1%80%d1%82%d1%8b-%d1%80%d0%b5%d1%88%d0%b8%d0%bb%d0%b8-%d0%b2%d0%bd%d0%b5%d1%81%d1%82%d0%b8-%d0%b2-%d0%bf%d0%b5%d1%80%d0%b5%d1%87%d0%b5%d0%bd%d1%8c-%d0%b7%d0%b0%d0%b1/

Европейская комиссия выдала регистрационное удостоверение на 20-валентную конъюгированную пневмококковую вакцину Prevenar для иммунизации младенцев и детей в возрасте от 6 нед до 18 лет компании Pfizer. Препарат предотвращает пневмонию и острый средний отит, которые могут быть вызваны Streptococcus pneumoniae.

Prevenar обеспечивает самый широкий охват серотипов среди педиатрических конъюгированных пневмококковых вакцин, помогая защитить младенцев и детей от 20 серотипов, ответственных за большинство циркулирующих в настоящее время пневмококковых заболеваний в ЕС и во всем мире.

Разрешение последовало за недавним положительным заключением Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕМА). Разрешение действительно во всех 27 государствах — членах ЕС, а также в Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. В 2023 г. применение препарата для вакцинации детей было одобрено в США, Канаде, Австралии и Бразилии.

Весной 2023 г. глава ФМБА России Вероника Скворцова заявила о планах по проведению клинических исследований 16-валентной вакцины от пневмококковой инфекции, которая содержит штамм В, отсутствующий в международных вакцинах.

Благотворительный фонд «Круг добра» включил церебротендинозный ксантоматоз (ЦТК, дефицит стерол-27-гидроксилазы) в перечень тяжелых и редких заболеваний. Члены экспертного совета также решили включить хенодезоксихолевую кислоту (ТН «Ледиант») в перечень лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации, закупаемых фондом, и предложили это решение на утверждение попечительскому совету фонда.

Церебросухожильный ксантоматоз — редкое аутосомно-рецессивное нарушение обмена холестерина и желчных кислот, связанное с геном стерол-27-гидроксилазы CYP27A1. Болезнь характеризуется варьирующим возрастом начала, прогрессирующим течением, широким спектром неврологических и экстраневральных симптомов.

На заседании экспертный совет фонда «Круг добра» также одобрил расширение перечня заболеваний за счет хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и атрофии зрительного нерва Лебера. Совет фонда вынес на утверждение попечительским советом фонда «Круг добра» препараты Резурок (МНН белумосудил) для терапии РТПХ и Раксон (МНН идебенон) для терапии атрофии зрительного нерва Лебера.

РТПХ — это иммуноопосредованное заболевание, возникающее после 100-го дня с момента трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Часто оно поражает несколько органов, что значительно снижает качество жизни и приводит к инвалидизации. По данным экспертов, в 2022 г. количество ТГСК у детей в России составило 860, в свою очередь, по статистике, РТПХ может развиваться у 30–40% всех реципиентов алло-ТГСК.

Резурок (МНН белумосудил) — первый зарегистрированный в мире таблетированный препарат, не имеющий аналогов. Он не зарегистрирован в Российской Федерации, рекомендован для третьей линии терапии хронической РТПХ. В связи с тем, что у пациентов часто сопутствующие заболевания, длительность терапии зависит от результата. Эффект от терапии, как правило, достигается через полгода. Данный препарат следует применять незамедлительно, что влечет за собой перспективу необходимости формирования его резерва на территории России.

Атрофия зрительного нерва Лебера — наследственное митохондриальное заболевание, характеризующееся атрофией зрительного нерва и потерей зрения. Оно может манифестировать в возрасте от 12 до 35 лет.

Данное заболевание входит в перечень редких (орфанных) заболеваний Министерства здравоохранения Российской Федерации и встречается в одном случае на 27–45 тыс. населения. Без терапии инвалидность наступает в 100% случаев. В России выявлено более 140 пациентов, в том числе более 50 — дети до 18 лет, которым может быть показана терапия таргетным препаратом с действующим веществом идебенон в корректной дозировке. По оценкам экспертов, за ближайшие 10 лет их количество может составить 750 человек.

Медучреждение располагается на базе Республиканской клинической инфекционной больницы Минздрава России в поселке Усть-Ижора. В центре с детьми будут работать неврологи, психологи и специалисты по лечебной физкультуре. Учреждение сможет принимать одномоментно до 40 маленьких пациентов с наиболее тяжелой формой заболевания. В среднем, по словам специалистов, дети будут проходить реабилитацию в течение двух недель.

По словам главного внештатного детского специалиста по ВИЧ-инфекции Минздрава России Евгения Воронина, в поддержке детей необходим мультидисциплинарный подход. Одна антиретровирусная терапия не способна полностью вылечить человека. Примерно 80% детей с ВИЧ имеют нарушение координации. Так как мозг ребенка пластичен, то игры и занятия ЛФК помогают в процессе реабилитации.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило педиатрическую версию рилпивирина (Edurant Ped) компании Johnson & Johnson (J&J) — препарата против ВИЧ.

Препарат предназначен для лечения ВИЧ у детей старше 2 лет и массой тела от 14 до 25 кг и используется совместно с другими антиретровирусными препаратами. Это значительно расширяет возможности терапии для педиатрических пациентов, имеющих вирусную нагрузку менее 100 тыс. копий, отмечают эксперты.

Одобрение было выдано на основании данных клинических исследований PAINT и PICTURE. Согласно результатам исследований, Edurant Ped в составе антиретровирусной схемы эффективно подавляет ВИЧ у детей, ранее не получавших лечения.

В сентябре 2023 г. FDA одобрило комбинированный педиатрический препарат Triumeq PD. Схема долутегравир/абакавир/ламивудин с фиксированными детскими дозами (5 мг / 60 мг / 30 мг) оформлена в виде пероральной суспензии и предназначена для лечения ВИЧ у пациентов с массой тела от 6 до 25 кг.

Пероральный препарат, который будет продаваться под торговой маркой Duvyzat (гивиностат), производства компании «Италфармако» (Italfarmaco). Лекарственный препарат является первым нестероидным средством, одобренным для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в возрасте 6 лет и старше.

Гивиностат — ингибитор гистондеацетилазы (HDAC) — регулирует группу ферментов, ответственных за повреждение мышц и ухудшение состояния у пациентов с МДД, и воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление и потерю мышечной массы. Препарат применяют два раза в день во время еды. Рекомендуемая дозировка зависит от массы тела.

Одобрение было основано на результатах рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования EPIDYS фазы III. Гивиностат на фоне стандартной терапии кортикостероидами привел к статистически и клинически значимым преимуществам у детей с МДД по сравнению с плацебо, включая уменьшение потери мышечной функции и силы. Наиболее распространенными побочными эффектами являются диарея, боль в животе, снижение количества тромбоцитов, потенциально приводящее к усилению кровотечения, тошнота/рвота, повышение уровня триглицеридов и лихорадка. В информации о назначении врачам рекомендуется оценить количество тромбоцитов и триглицеридов у пациента перед назначением гивиностата.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология». 

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология». 

Министерство здравоохранения утвердило национальный календарь профилактических прививок и календарь прививок по эпидемическим показаниям, в которые вошла прививка от коронавирусной инфекции. Соответствующий приказ № 677н от 12.12.2023 опубликован на портале правовой информации. Изменения вносятся в приказ № 1122н от 06.12.2021. Документ вступит в силу с 1 сентября 2024 г. и будет действовать до 1 сентября 2030 г.

Согласно приказу, вакцинация от коронавирусной инфекции теперь предусмотрена лишь для уязвимых категорий граждан:

• лица старше 18 лет, ранее не болевшие и/или не привитые против COVID-19;
• лица в возрасте старше 60 лет, а также с хроническими заболеваниями, в том числе с заболеваниями бронхолегочной системы, туберкулезом, сердечно-сосудистыми заболеваниями, сахарным диабетом и ожирением;
• лица с первичными или вторичными иммунодефицитами, в том числе с ВИЧ-инфекцией, аутоиммунными заболеваниями, онкологическими и онкогематологическими заболеваниями.

Источник: https://pharmvestnik.ru/content/news/Minzdrav-vnes-izmeneniya-v-nackalendar-profilakticheskih-privivok.html

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zelsuvmi (гель бердазимер, 10,3%) компании Ligand Pharmaceuticals для лечения контагиозного моллюска. Ожидается, что препарат, эффективность которого доказана в двух клинических исследованиях фазы III, будет доступен в США уже в 2024 г.

Препарат разрешен к применению как у взрослых, так и у детей старше одного года. Это первый и на данный момент единственный рецептурный препарат для лечения контагиозного моллюска, который можно использовать в домашних условиях, заявили в компании.

Контагиозный моллюск — это высококонтагиозная вирусная инфекция кожи, характеризующаяся появлением розовых куполообразных, гладких, восковидных или напоминающих жемчужину папул с вдавлением в центре. Наиболее часто инфекция возникает у детей в возрасте от 1 до 10 лет и передается при непосредственном контакте с больным или через загрязненные предметы обихода.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование Dupixent (дупилумаб) для лечения эозинофильного эзофагита у детей в возрасте от одного года до 11 лет и массой тела не менее 15 кг.

Впервые препарат был одобрен для лечения этого заболевания у взрослых и детей 12 лет и старше с массой тела не менее 40 кг в мае 2022 г., что сделало его первым лекарственным средством для лечения иммунного заболевания в США.

При эозинофильном эзофагите в пищеводе накапливаются эозинофилы, что приводит к повреждению и воспалению, которые могут повлиять на способность принимать пищу. Хотя около 21 000 детей в возрасте 11 лет и младше в США проходят лечение от этой патологии, реальная распространенность может быть выше, поскольку симптомы часто ошибочно принимают за другие состояния.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Casgevy и Lyfgenia — два препарата генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет и старше.

Примечательно, что Casgevy стал первым препаратом для реализации метода лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia — это препарат, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью этого метода лечения стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbA^T87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Adzynma для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП) — редкого нарушения свертываемости крови. Тромбоцитопения характеризуется неконтролируемыми кровотечениями и кровоизлияниями во внутренние органы и под кожу.

Adzynma содержит рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который вырабатывает фермент, ответственный за регулирование свертываемости крови. Дефицит фермента приводит к скоплению необычно крупных мультимеров фактора фон Виллебранда. Из-за их скопления по всему телу образуются небольшие тромбы в мелких кровеносных сосудах. Формирование подобных сгустков крови ведет к большому расходу тромбоцитов в крови, которых впоследствии не хватает на остановку кровотечений при их возникновении. В результате возникает состояние, известное как тромбоцитопения, что приводит к неконтролируемым кровотечениям, кровоизлияниям во внутренних органах и под кожей.

Одобрение FDA было основано на исследовании с участием 46 пациентов с ТТП. Их разделили на две группы, которым была прописана полугодовая терапия либо Adzynma, либо плазмой. Эффективность препарата оценивалась на основе частоты проявлений ТТП и необходимости введения дополнительных инъекций лекарственного средства. На последней стадии клинического исследования Adzynma способствовала снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат имеет хороший профиль безопасности: побочные эффекты были отмечены у менее 9% пациентов, получавших лекарственное средство.

Источник: https://gxpnews.net/2023/11/v-ssha-odobren-pervyj-lp-ot-redkogo-zabolevaniya-s-narusheniem-svertyvaemosti-krovi/?amp=1

https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-ot-vrojdennoi-formy-tromboticheskoi-trombocitopenicheskoi-purpury.html?utm_source=main

Дерматологическое подразделение канадской Bausch Health — Ortho Dermatologics — в октябре 2023 г. объявило о полученном одобрении FDA на препарат в форме геля для лечения угревой сыпи (аcne vulgaris) у пациентов в возрасте от 12 лет и старше. Cabtreo сочетает в себе 1,2% клиндамицина фосфат, 0,15% адапален и 3,1% бензоила пероксид.

Гель Cabtreo обладает тремя механизмами действия, сочетая в себе антибиотик, ретиноид и антибактериальное средство, и является первым одобренным FDA лекарственным средством в такой комбинации.

Одобрение препарата FDA было подтверждено данными двух 12-недельных многоцентровых рандомизированных плацебо-контролируемых исследований, в которых приняли участие 363 пациента с акне. У половины участников за этот период количество невоспалительных и воспалительных элементов снизилось до 2-й степени (в соответствии с глобальной оценкой тяжести).

Наиболее распространенными нежелательными явлениями были эритема, реакции в месте нанесения, боль, раздражение, шелушение и дерматит, причем все эти явления чаще встречались в группах лечения, чем в группах плацебо.

Источник: https://gxpnews.net/2023/11/v-ssha- odobren-gel-s-trojnoj-kombinacziej-veshhestv-protiv- akne-ot-bausch-health/

https://www.medscape.com/s/viewarticle/997714

Запущенный с начала 2023 г. расширенный неонатальный скрининг охватил 960 тыс. новорожденных в России. С его помощью у 411 малышей удалось выявить наследственное заболевание. Об этом министр здравоохранения Российской Федерации Михаил

Мурашко рассказал журналистам в ходе рабочей поездки в Кабардино-Балкарскую Республику.

«Полностью реализовано на сегодня направление по скринингу врожденных заболеваний у детей. Скринингом в России уже охвачено более 960 тысяч новорожденных. И выявлено более 411 наследственных заболеваний», — заявил чиновник.

Он добавил, что дети с редкими генетическими заболеваниями автоматически становятся подопечными государственного фонда «Круг добра», их обеспечивают лекарствами и медицинскими изделиями. Также Мурашко напомнил, что в рамках программы «Десятилетие детства» в стране сформирована перинатальная служба из 175 перинатальных центров.

Расширенный неонатальный скрининг проводят на базе 10 российских центров. Если анализ крови показал наличие заболевания, образец направляют на дополнительное исследование в Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова. Среди заболеваний, которые удалось выявить благодаря усовершенствованной программе диагностики, превалируют наследственные болезни обмена, первичный иммунодефицит, спинальная мышечная атрофия.

Источник: https://gxpnews.net/2023/10/s- pomoshhyu-rasshirennogo-skrininga-960-tysyach- novorozhdennyh-proverili-na-geneticheskie- zabolevaniya/

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новую менингококковую вакцину против пяти наиболее распространенных серогрупп, вызывающих заболевание у детей и молодых людей.

Новая формула под названием Penbraya производится компанией Pfizer и объединяет компоненты двух существующих менингококковых вакцин: Trumenba (вакцины группы B) и конъюгированной вакцины Nimenrix групп A, C, W-135 и Y.

Менингококковая инфекция — это редкая бактериальная инфекция, которая обычно поражает головной, спинной мозг и кровоток и может привести к летальному исходу. Пятивалентная вакцина Penbraya защищает

от пяти групп менингококковых бактерий — A, B, C, W и Y, которые обычно вызывают заболевание.

Это первая пятивалентная вакцина против менингококковой инфекции, одобренная для применения у людей в возрасте от 10 до 25 лет. Она вводится серией из двух доз с интервалом в 6 мес.

Решение FDA основано на положительных результатах исследований фазы II и III, в ходе которых Penbraya показала способность обеспечивать иммунитет на уровне, сравнимом с комбинацией вакцины Trumenba компании Pfizer и вакцины Menveo от GSK.

Источник: https://www.fda.gov/vaccines-blood- biologics/vaccines/penbraya

Российская биофармацевтическая компания «Нанолек» готовится к исследованию своей вакцины от вируса папилломы человека на детях и подростках в возрасте от 9 до 17 лет. Исследования запланированы на 2024 г. К настоящему моменту действие препарата уже изучено на взрослых пациентах.

Старт проекта по разработке вакцины под торговым наименованием Цегардекс был объявлен в 2020 г. В 2021 г. завершилась фаза I клинических исследований, в ходе которой изучались безопасность и иммуногенность препарата. Показатели отечественной вакцины оказались сопоставимы с таковыми у американского препарата производства MSD.

В ходе фазы III клинических исследований, завершенной в 2023 г., разработка продемонстрировала высокий профиль переносимости и безопасности, а отмечаемые побочные эффекты были представлены в основном местными реакциями в области инъекции. Эти исследования проводились с участием взрослых пациентов. После исследования препарата на детях и подростках компания планирует вывести вакцину на рынок.*

Источник: https://gxpnews.net/2023/11/v- 2024-godu-pervuyu-rossijskuyu-vakczinu-ot-vpch- ispytayut-na-detyah/

* Заинтересованным в участии в данном клиническом исследовании просьба обращаться за более подробной информацией по электронному адресу info@pediatr-russia.ru.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило IXCHIQ — первую вакцину от вируса чикунгуньи для лиц в возрасте 18 лет и старше. Вакцина содержит живую ослабленную версию вируса.

Чикунгунья — это вирусное заболевание, передающееся человеку зараженными комарами и вызывающее лихорадку, а также боль в мышцах и суставах. В настоящее время против этого вируса нет вакцины или специфического лекарства.

Чикунгунья представляет собой новую глобальную угрозу здоровью: за последние 15 лет было зарегистрировано не менее 5 млн случаев заражения. Самый высокий риск отмечается в тропических и субтропических регионах Африки, Юго-Восточной Азии и некоторых частях Америки, где комары, переносящие вирус чикунгуньи, являются эндемичными. Однако вирус чикунгунья распространился на новые географические территории, что привело к глобальному росту частоты этого заболевания.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press- announcements/fda-approves-first-vaccine-prevent- disease-caused-chikungunya-virus

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Минздрав России одобрил первую вакцину для профилактики опоясывающего герпеса Шингрикс. Препарат с 2017 года уже разрешен к применению в США и ЕС.

Рекомбинантная адъювантная вакцина показана для профилактики опоясывающего герпеса и связанных с ним осложнений у взрослых с 50 лет и старше, а также у взрослых с 18 лет с повышенным риском развития опоясывающего герпеса. Вакцину вводят два раза с интервалом от 2 до 6 мес.

Вакцина содержит гликопротеин Е — белок, присутствующий в вирусе ветряной оспы. Также в препарат включена адъювантная система, состоящая из растительного экстракта QS-21 и бактериального экстракта MPL, для улучшения ответной реакции организма на вакцину.

Препарат выпускается в виде лиофилизата для приготовления суспензии для внутримышечного введения. В комплекте имеется суспензия, содержащая адъювант, предназначенная для разведения лиофилизированной вакцины.

«Препарат может вызывать нежелательные реакции в виде озноба, лихорадки, головной боли, аллергических реакций и др.», — указано в инструкции по медицинскому применению.

Источник: https://medvestnik.ru/content/news/Minzdrav-odobril-vakcinu-protiv-opoyasyvaushego-gerpesa.html

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило бозутиниб (Bosulif, Pfizer) для педиатрических пациентов в возрасте 1 года и старше с хронической фазой хронического миелогенного лейкоза (ХМЛ) с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+), который либо впервые диагностирован, либо имеет резистентность/непереносимость к предшествующей терапии.

Агентство также одобрило новые капсулы по 50 и 100 мг для лечения детей.

Ингибитор тирозинкиназы (ИТК) ранее был одобрен для взрослых. Три других ИТК ранее были одобрены для лечения ХМЛ у детей.

Одобрение было основано на исследовании BCCHILD — педиатрическом исследовании по подбору дозы с участием пациентов в возрасте 1 года и старше. Среди 21 ребенка с впервые диагностированной хронической фазой ХМЛ Ph+, получавшего лечение в дозе 300 мг/м², уровень основного цитогенетического ответа составил 76,2%, уровень полного цитогенетического ответа — 71,4%, а уровень основного молекулярного ответа — 28,6% в течение медианной продолжительности 14,2 мес.

Среди 28 детей с рецидивом/непереносимостью заболевания, получавших дозу до 400 мг/м², уровень основного цитогенетического ответа составил 82,1%, уровень полного цитогенетического ответа — 78,6%, а уровень основного молекулярного ответа — 50% средняя продолжительность — 23,2 месяца.

Среди 14 пациентов, у которых наблюдался значительный молекулярный ответ, двое потеряли его — один через 13,6 мес лечения, а другой — через 24,7 мес.

Побочные эффекты, возникшие у 20% и более детей, включали диарею, боль в животе, рвоту, тошноту, сыпь, утомляемость, нарушение функции печени, головную боль, лихорадку, снижение аппетита и запор. В целом, у 45% и более пациентов наблюдалось повышение уровня креатинина, аланинаминотрансферазы или аспартатаминотрансферазы, а также снижение количества лейкоцитов или тромбоцитов.

Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/996874

Обладателями Нобелевской премии в области физиологии и медицины 2022 г. стали ученые Каталин Карико (Венгрия) и Дрю Вайсман (США). Открытия двух нобелевских лауреатов сыграли важную роль в разработке мРНК-вакцин против COVID-19 во время пандемии, говорится на сайте Нобелевского комитета Каролинского института Стокгольма.

В частности, речь идет об «открытиях в области модификации основ нуклеиновых кислот», которые стали толчком к разработке эффективных противокоронавирусных мРНК-вакцин. Полученные в ходе исследований знания «фундаментально изменили наше понимание того, как мРНК взаимодействует с иммунной системой», сообщает Нобелевский комитет в своем пресс-релизе.

Отмечается, что изучение мРНК натолкнуло ученых на мысль о разработке профилактических препаратов против широкого спектра заболеваний: «Впечатляющая гибкость и скорость, с которой могут быть разработаны мРНК-вакцины, открывают путь к использованию новой платформы и для вакцин против других инфекционных заболеваний». Кроме того, в Нобелевском комитете надеются, что в будущем технологию создания препаратов на основе мРНК получится использовать для лечения некоторых типов рака.

Источник: https://gxpnews.net/2023/10/nobelevskuyu-premiyu-po-mediczine-poluchili-uchenye-iz-vengrii-i-ssha-za-izuchenie-rnk/

Департамент медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава России включил заболевание spina bifida в перечень редких (орфанных) заболеваний. Оно числится в списке под номером 241, сообщили в пресс-службе благотворительного фонда «Спина бифида».

Spina bifida — редкое врожденное заболевание, которое возникает внутриутробно. Оно включает в себя несколько форм и степеней тяжести, влияющих на центральную нервную систему и функцию спинного мозга. Пациенты со spina bifida испытывают проблемы с моторикой, часто имеют трудности с полноценной ходьбой и контролем мочеиспускания, а также они подвержены риску серьезных осложнений.

Точное количество людей с заболеванием spina bifida в России неизвестно. Тем не менее, фонд «Спина бифида» ведет собственную статистику, и, по подсчетам аналитиков, в стране проживают не менее 1200 таких людей.

«Включение spina bifida в список орфанных заболеваний признано важным шагом, который принесет значительную пользу детям, столкнувшимся с этим недугом. Это позволит увеличить осведомленность о заболевании, привлечь больше внимания и поддержки, а также обеспечить более доступные и эффективные программы лечения и реабилитации. Теперь мы можем инициировать создание регистра пациентов», — рассказали в пресс-службе организации.

Источник:

https://gxpnews.net/2023/07/zabolevanie-spina-bifida-vklyucheno-v-perechen-orfannyh/

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Litfulo (ритлецитиниб) компании Pfizer для людей в возрасте 12 лет и старше с тяжелой очаговой алопецией. Это первое и единственное лечение, одобренное FDA для подростков (12+) с этим недугом.

Принимаемый в виде таблеток один раз в день, ритлецитиниб является двойным ингибитором семейства Tec тирозинкиназ и янус-киназы 3 (JAK3). Рекомендуемая доза ритлецитиниба составляет 50 мг один раз в день.

Одобрение было основано на ранее опубликованных в журнале Lancet результатах исследований, включая исследование фазы IIb/III ALLEGRO, в которое были включены 718 пациентов в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией с 50% увеличением выпадения волос на голове, что измерялось с помощью инструмента Severity of Alopecia Tool (SALT), включая пациентов с тотальной алопецией (полное выпадение волос на голове) и универсальной алопецией (полное выпадение волос на голове, лице и теле).

У пациентов в исследовании наблюдался текущий эпизод очаговой алопеции, который длился от 6 мес до 10 лет. Они были рандомизированы для получения препарата один раз в сутки в дозах 30 мг или 50 мг (с или без 1 месяца начального лечения ритлецитинибом один раз в сутки в дозе 200 мг), ритлецитиниба в дозе 10 мг или плацебо.

Статистически значимо более высокая доля пациентов, получавших ритлецитиниб в дозе 30 мг и 50 мг (с нагрузочной дозой или без нее), имели 80% или более волосяного покрова головы, что измерялось по шкале SALT 20 или менее после 6 мес лечения по сравнению с плацебо. Через 6 мес лечения среди тех, кто принимал дозу 50 мг, 23% достигли оценки SALT 20 или менее по сравнению с 2% тех, кто принимал плацебо.

Эффективность и безопасность ритлецитиниба были одинаковыми для лиц в возрасте 12–17 лет и взрослых, а наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщалось в исследовании, по меньшей мере у 4% пациентов, получавших ритлецитиниб, были головная боль (10,8%), диарея (10%), акне (6,2%), сыпь (5,4%) и крапивница (4,6%).

Это второй ингибитор JAK, одобренный для лечения очаговой алопеции, после одобрения в июне прошлого года барицитиниба (Olumiant) для лечения очаговой алопеции у взрослых. Ритлецитиниб является первым ингибитором JAK, одобренным для лечения детей в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также приняло заявку на регистрацию ритлецитиниба в той же популяции, и решение ожидается в четвертом квартале этого года.

Источник:

https://www.medscape.com/viewarticle/993663

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, которые могут ходить.

Большинство современных подходов к лечению МДД направлены на устранение симптомов заболевания, а не на его основную генетическую причину.

Одобренный препарат — Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — представляет собой рекомбинантную генную терапию. Для доставки функциональной копии целевого гена, под контролем которого синтезируется укороченная форма дистрофина, используется аденоассоциированный вирус. Препарат вводят однократно внутривенно, что приводит к выработке микродистрофина. Белок микродистрофин необходим пациентам с МДД, поскольку их организм сам его не вырабатывает. Недостаток белка приводит к прогрессирующей потере мышечной силы.

Elevidys был одобрен по ускоренной схеме, которая применяется в отношении препаратов, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью. Одобрение основано на данных рандомизированного клинического исследования, в ходе которого было установлено, что препарат увеличивает экспрессию микродистрофина у лиц в возрасте от 4 до 5 лет с МДД. FDA пришло к выводу, что эта суррогатная конечная точка с достаточной вероятностью может предсказывать клиническую пользу препарата.

Главным противопоказанием для применения препарата является наличие делеции экзона 8 и/или экзона 9 в гене DMD, а также высокие кпредсуществующих антител против вектора AAV rh74.

Несмотря на некоторые сомнения в отношении препарата со стороны FDA, агентство последовало решению консультативного комитета, который проголосовал в поддержку терапии (8 «за» и 6 «против»). Сомнения тех, кто голосовал против одобрения препарата, обусловлены данными клинических исследований по поводу его безопасности. Так, у 13 из 85 испытуемых зафиксированы серьезные побочные эффекты, однако это не стало поводом для прекращения терапии либо причиной смерти.

Компания Sarepta проводит фазу III клинических исследований на 126 пациентах для подтверждения эффективности препарата и должна показать результаты к концу 2023 г. В случае положительного исхода исследование станет поводом для получения традиционного одобрения от FDA.

Источник:

https://pharm.reviews/novosti/novosti-meditsiny/item/8495-v-ssha-odobrena-gennaya-terapiya-myshechnoj-distrofii-dyushenna-u-detej-4-5-let

https://www.medscape.com/s/viewarticle/993572

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ngenla (соматрогон) от компании Pfizer для лечения дефицита гормона роста у детей, разработанный совместно с OPKO Health. Инъекции Ngenla разрешены к применению у детей в возрасте трех лет и старше. Препарат необходимо вводить еженедельно.

Дефицит гормона роста — редкое заболевание, которое встречается у одного из 3,5–10 тыс. детей и характеризуется недостаточной секрецией гормона роста, что приводит к очень низкому росту во взрослом возрасте и задержке полового созревания в случае отсутствия лечения.

В течение многих лет стандартом лечения были ежедневные инъекции гормона роста, но в последние годы фармпроизводители сосредоточились на лечении заболевания препаратами длительного действия. В ходе исследований Ngenla показал такую же эффективность, как и гормон роста Genotropin (Pfizer), предназначенный для ежедневного применения.

Препарат Ngenla уже одобрен для детей в разных странах, включая Канаду, Японию и страны Европы. С выходом на рынок США разработка Pfizer будет конкурировать с Skytrofa (лонапегсоматропин) от Ascendis Pharma и Sogroya (сомапацитан) от Novo Nordisk, применяемыми аналогично — раз в неделю.

Источник:

https://gxpnews.net/2023/06/preparat-pfizer-dlya-vospolneniya-nehvatki-gormona-rosta-poluchil-odobrenie-v-ssha/

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Рады сообщить, что с этого года журнал «Педиатрическая фармакология» расширил количество специальностей, входящих в Перечень отечественных изданий Высшей аттестационной комиссии, в котором должны быть опубликованы основные научные результаты диссертаций на соискание ученой степени кандидата и доктора наук.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Опубликован очередной выпуск журнала

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые коллеги!

Спешим поделиться с вами радостной новостью — журналы Союза педиатров России победно шествуют вверх в рейтинге SCIENCE INDEX!

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые коллеги!

Союз педиатров России приглашает Вас принять участие в работе ХХIII Конгресса педиатров России с международным участием «Актуальные проблемы педиатрии», который состоится с 5 по 7 марта 2021 года в гибридном формате.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология». 

Уважаемые авторы и читатели!

Компания «Антиплагиат» продолжает серию вебинаров для авторов. Очередной открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить" состоится 17 июня в 15:15 (по МСК).

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые авторы и читатели!

Приглашаем Вас на открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить".

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Белгородский государственный национальный исследовательский университет (НИУ «БелГУ») при информационной поддержке Ассоциации научных редакторов и издателей (АНРИ) в целях совершенствования профессиональных компетенций авторов по подготовке и продвижению научных статей проводит дополнительную профессиональную программу повышения квалификации «Наукометрические инструменты и интернет-сервисы, используемые при подготовке и продвижении научных статей, индексируемых в базах данных Scopus и Web of Science».

Мы рады сообщить, что Вы можете принять участие в XIV Ежегодном Конгрессе специалистов перинатальной медицины «Современная перинатология, организация, технологии, качество» 6-7 октября 2019 года не покидая свой город, при помощи интернет соединения и получить 12 баллов НМО!

Одними из основных тем обсуждения станут:

• рациональное применение антибиотиков;
• практические аспекты вакцинации и иммунопрофилактики;
• профилактика и лечение поражений ЦНС;
• ведение пациентов с перинатальной патологией с обязательным разбором программ реабилитации.

Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.

Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.

Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.

Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.

Наш журнал по собственной инициативе недавно был включен в список изданий, придерживающихся рекомендаций Международного комитета редакторов медицинских журналов (ICMJE, http://www.icmje.org/journals-following-the-icmje-recommendations/#P) ― одной из наиболее влиятельных организаций с мировым именем и авторитетом.